Le premier médicament CRISPR obtient l’approbation du Royaume-Uni pour la drépanocytose

Nouvelles de pointe GEN

La nouvelle récemment rapportée par le GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) disait queles autorités britanniques ont accordé leur approbation à Casgevy, la thérapie CRISPR-Cas9 anciennement connue sous le nom d'exa-cel développée par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics.C'est unune annonce historique pour le domaine CRISPR et la communauté de la drépanocytose (SCD).La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis devrait emboîter le pas dans les trois prochaines semaines, après avoir rendu sa décision le 8 décembre. Une autre décision sur le traitement SCD associé à Bluebird bio devrait être prise plus tard dans le mois. L'approbation britannique a été annoncée par l'agence de réglementation des médicaments et des produits de santé.LeTechnologie CRISPR-Cas9offriraun remède ou des traitements plus efficaces contre la drépanocytose.

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Photo tirée du site Web de Genetic Engineering & Biotechnology News

Connaissance surFaucilleCauneDmaladie (SCD)

La drépanocytose (SCD), également connue sous le nom d'anémie falciforme, est une maladie génétique qui affecte les globules rouges. Il s'agit d'une maladie héréditaire causée par une mutation du gène HBB, qui code pour un composant de l'hémoglobine, la protéine des globules rouges responsable du transport de l'oxygène dans tout le corps. Cette mutation conduit à la production d’hémoglobine anormale appelée hémoglobine S (HbS).

Chez les personnes atteintes de drépanocytose, l'hémoglobine anormale rend les globules rouges rigides, collants et en forme de croissant (ressemblant à une faucille). Ces cellules anormales peuvent rester coincées dans les petits vaisseaux sanguins, entraînant diverses complications, notamment des douleurs, de l’anémie, des lésions organiques et un risque plus élevé d’infections.

Un moyen simple de diagnostiquer SdégueulasseCauneDje me sens bien

Pékin Liuyi Biotechnology Co. Ltd (Biotechnologie Liuyi) est spécialisé dans la fabrication d'instruments d'électrophorèse depuis plus de 50 ans avec notre propre équipe technique professionnelle et notre centre de R&D. Nous disposons d'une ligne de production fiable et complète de la conception à l'inspection, en passant par l'entrepôt, ainsi qu'un support marketing. Nos principaux produits sont la cellule d'électrophorèse (réservoir/chambre), l'alimentation électrique d'électrophorèse, le transilluminateur à LED bleue, le transilluminateur UV, le système d'image et d'analyse de gel, etc.

Liuyi Bilotechnology fabrique un modèle de cuve d'électrophorèse appelée cuve d'électrophorèse à membrane d'acétate de cellulose DYCP-38C qui peut être adaptée pour l'analyse des variantes de l'hémoglobine, y compris celles associées à la drépanocytose (SCD). C'est une méthode traditionnelle et économique d'électrophorèse de l'hémoglobine.

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Expérience de séparation des protéines sériques par électrophorèse sur membrane d'acétate de cellulose  

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Références

  1. DepuisActualités sur le génie génétique et la biotechnologie: Crédit : Artur Plawgo/Getty Images 

Heure de publication : 21 novembre 2023